近日，在广州市第一人民医院血液内科王顺清主任的主导下，一名罹患罕见遗传病戈谢病的患者成功接受了基因治疗。这一医疗成果标志着华南地区在基因治疗领域跃入了新的阶段，尤其是在血液内科以往在地中海贫血研究方面取得的突破之后，CGT（细胞与基因治疗）亚专科再次实现了历史性的进步。

2024年12月26日，广州市第一人民医院-CGT亚专科临床试验中心-广东医谷转化基地正式揭牌。此次治疗成功得益于广州市第一人民医院南沙医院、凌意生物与广东医谷三方的密切合作。项目依托南沙自贸区“先行先试”的政策优势，积极响应国家对于广州南沙市场准入和监管体制改革的支持意见，充分利用政策红利和制度创新为基因治疗的落地提供了保障。

南沙自贸区作为改革开放的尖端领域，为基因治疗技术从实验室走向临床提供了坚实的政策支持。作为国内领先的生物医药产业孵化平台，广东医谷整合了上下游产业链资源，构建了产业生态体系，为细胞基因治疗的创新技术提供了全链条支持。

广州市第一人民医院表示，将继续深化与科研机构和企业的战略合作，加快基因治疗技术的临床转化和应用，同时提升公众对罕见病的认知与关注，完善医疗保障体系，以便为更多患者点亮生命希望。广东医谷未来将进一步夯实细胞基因治疗临床试验中心转化基地的基础，加速细胞基因治疗领域的创新技术转化，秉持创新驱动发展的理念，持续引进全球顶尖科研团队和创新企业，不断推动国产基因治疗技术的国际化进程。

在各方的共同努力下，大湾区有望成为全球生物医药创新的重要策源地，为人类健康事业做出更大贡献。广州市第一人民医院作为一家大型三级甲等综合医院，不仅集合了医疗、教学、科研、预防和保健的功能，其血液内科在罕见病的诊疗方面也处于国内领先地位。CGT亚专科专注于创新疗法的研发与实践，为遗传性疾病患者提供前沿治疗选择。

随着广州市第一人民医院成功完成华南首例戈谢病基因治疗，未来或将带来“一次治疗、终身有效”的新希望，不仅推动了大湾区的生物医药产业快速发展，也让更多患者感受到人生就是博-尊龙凯时所传达的生命希望与美好愿景。